2021年我国基因治疗行业相关政策汇总 加快免疫治疗、基因治疗等技术产品研究和转化

   1、行业主管部门、监管体制

       根据中国证监会发布的《上市公司行业分类指引（2012年修订）》，基因治疗所处行业为“M73研究和试验发展”和“C27医药制造业”；根据国家统计局发布的《国民经济行业分类与代码》(GB/T4754-2017)，基因治疗所处行业为“M73研究和试验发展”中的“M731自然科学研究和试验发展”和“M734医学研究和试验发展”，以及“C27医药制造业”中的“C276生物药品制品制造”。根据观研报告网资料显示，基因治疗行业的主管部门为国家药品监督管理局、国家卫生健康委员会。

       2、主要法规及产业政策

       观研报告网发布的资料显示，我国相关部门制定了一系列支持基因治疗行业的法律法规和政策。

行业法规及指导意见

发布时间	产业政策	发文部门	相关内容
2021	《人源性干细胞产品药学研究与评价技术指导原则（征求意见稿）》	CDE	对按药品进行开发的干细胞产品从研发到上市阶段药学研究技术问题提供建议
2021	《基因治疗产品长期随访临床研究技术指导原则（征求意见稿）》	CDE	旨在为该类产品开展长期随访临床研究提供技术指导，确保及时收集迟发性不良反应的信号，识别并降低这类风险，同时获取这类产品长期安全性和有效性的信息。
2021	《溶瘤病毒类药物临床试验设计指导原则（试行）》	CDE	适用于治疗恶性肿瘤的溶瘤病毒类药物的单用或联用的临床试验设计，首次提出了对于临床试验设计要点的指导原则，内容涵盖受试人群、给药方案、药代动力学、免疫原性、疗效评价、安全性评价、风险控制等
2021	《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》	CDE	对细胞免疫治疗产品探索性临床试验和确证性临床试验的若干技术问题提出了建议和推荐，并规范了对免疫细胞治疗产品的安全性和有效性的评价方法
2021	《溶瘤病毒产品药学研究与评价技术指导原则（征求意见稿）》	CDE	溶瘤病毒产品的研发和申报应符合现行法规的要求并参考相关技术指南的内容。人体使用的溶瘤病毒产品的生产应符合《药品生产质量管理规范》（简称GMP）的基本原则和相关要求。
2021	《基因修饰细胞治疗产品非临床研究与评价技术指导原则（试行）（征求意见稿）》	CDE	根据目前对基因修饰细胞治疗产品的科学认识制定了本指导原则，提出了对基因修饰细胞治疗产品非临床研究和评价的特殊考虑和要求
2020	《基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则（征求意见稿）》	CDE	提出了基因治疗产品的一般性技术要求以及监管机构监管和评价基因治疗产品的参考
2020	《基因转导与修饰系统药学研究与评价技术指导原则（意见征求稿）》	CDE	本指导原则对基因转导与修饰系统的药学研究提出一般性技术要求。
2019	《人用基因治疗制品总论（公示稿）》	国家药典委员会	对基因治疗制品生产和质量控制的通用性技术要求，包括制造、特性分析、标准品/参照品/对照品、制品检定、贮存等内容
2017	《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》	NMPA	提出了细胞治疗产品药学研究、非临床研究、临床研究阶段的安全、有效、质量可控的一般技术要求
2003	《人基因治疗研究和制剂质量控制技术指导原则》	NMPA	提出了对于基因治疗研究的质控要求和临床实验申报要求，包括申报需提供的材料、研究内容和质量控制、安全试验等
1993	《人的体细胞治疗及基因治疗临床研究质控要点》	卫健委	规定了基因治疗临床研究的技术标准、操作规范以及伦理审查

资料来源：观研天下整理

行业（部分）政策

发布时间	产业政策	发文部门	相关内容
2021	《中华人民共和国国民经济和社会发展第十四个五年规划和2035年远景目标纲要》	全国人大常委会	加强基因组学研究应用、生物药等技术创新
2021	《上海市建设具有全球影响力的科技创新中心“十四五”规划》	上海市政府	建立从实验室到临床阶段的细胞治疗及基因治疗关键技术体系，覆盖载体研发、生产工艺、质量控制等核心技术以及临床转化等多个环节，满足国内和国际市场日益扩大的细胞与基因治疗产业化需求，推动细胞治疗与基因治疗产品的技术创新与产业化进程。
2021	《上海市先进制造业发展“十四五”规划》	上海市政府	加快免疫治疗、基因治疗、溶瘤病毒疗法等技术产品的研究和转化，加强合同委托模式（CMO/CDMO）发展
2021	《北京市“十四五”时期高精尖产业发展规划》	北京市政府	在细胞和基因治疗方面构筑领先优势,完善CRO、CMO/CDMO等平台服务体系,推动重点品种新药产业化。
2021	《上海市人民政府办公厅关于促进本市生物医药产业高质量发展的若干意见》	上海市政府	支持基因治疗、细胞治疗等高端生物制品；鼓励通过合同生产组织（CMO）或合同研发生产组织（CDMO）方式，委托开展研发生产活动
2019	《产业结构调整指导目录（2019年本）》	国家发展改革委	将基因治疗药物和细胞治疗药物写入指导目录
2019	知识产权重点支持产业目录（2018年本）》	国家知识产权局	将干细胞与再生医学、免疫治疗、细胞治疗、基因治疗划为国家重点发展和亟需知识产权支持的重点产业之一
2018	《关于组织实施生物医药合同研发和生产服务平台建设专项的通知》	国家发展改革委等四部委	重点支持生物医药合同研发服务、生物医药合同生产服务，重点支持创新药生产工艺开发和产业化，优先支持掌握药物生产核心技术、质量体系及环境健康安全（EHS）体系与国际接轨的规模化、专业化合同生产服务平台
2017	《“十三五”卫生与健康科技创新专项规划》	国家科技部、卫健委等	加强干细胞和再生医学、免疫治疗、基因治疗、细胞治疗等关键技术研究，加快生物治疗前沿技术的临床应用，创新治疗技术，提高临床救治水平
2017	《战略性新兴产业重点产品和服务指导目录（2016年版）》	国家发展改革委	生物技术药物中提到了“针对恶性肿瘤等难治性疾病的细胞治疗产品和基因药物”
2016	《“十三五”生物产业发展规划》	国家发展改革委	建设集细胞治疗新技术开发、细胞治疗生产工艺研发、病毒载体生产工艺研发，病毒载体GMP生产、细胞治疗cGMP生产、细胞库构建等转化应用衔接平台于一体的免疫细胞治疗技术开发与制备平台
2016	《“十三五”国家科技创新规划》	国务院	发展先进高效生物技术，开展重大疫苗、抗体研制、免疫治疗、基因治疗、细胞治疗、干细胞与再生医学、人体微生物组解析及调控等关键技术研究，构建具有国际竞争力的医药生物技术产业体系

资料来源：观研天下整理（TC）

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